Hemofilinin temel tedavisi replasman tedavisi olarak adlandırılır. Pıhtılaşma faktörü VIII (hemofili A için) ya da pıhtılaşma faktörü IX (hemofili B için) konsantratları bir toplardamara yavaşça damlatılır ya da enjekte edilir. Bu infüzyonlar, olmayan ya da az miktarda olan pıhtılaşma faktörlerinin yerine konmasına yardımcı olur.
 

Pıhtılaşma faktörü konsantratları hepatit gibi hastalıkların bulaşmasını önlemek için işlemden geçirilen insan kanından elde edilebilir. Tarama ve verici kanına işlem uygulanması gibi güncel yöntemlerle insan pıhtılaşma faktörlerinden infeksiyon hastalığı bulaşma riski çok düşüktür.

Bu riski daha fazla düşürmek için siz ya da çocuğunuz insan kanı kullanılmamış pıhtılaşma faktör konsantratı alabilirsiniz. Bunlar rekombinant pıhtılaşma faktörleri olarak adlandırılır.

Pıhtılaşma faktörlerinin evde saklanması, karıştırılması ve kullanılması kolaydır—faktör uygulaması yalnızca yaklaşık 15 dakika sürer.
 

Kanama önlenmesi amacıyla düzenli olarak replasman tedavisi görebilirsiniz. Buna önleyici ya da profilaktik tedavi adı verilir. Ya da yalnızca kanama ortaya çıktığında kanamayı durdurmak için replasman tedavisine gereksinim duyabilirsiniz. Tedavinin bu biçimde gerektiğinde kullanılması ihtiyaç tedavisi olarak adlandırılır.
 

İhtiyaç tedavisi önleyici tedaviden daha az yoğun ve ucuzdur. Bununla birlikte, ihtiyaç tedavisi uygulanmadan önce kanamanın hasara neden olma riski vardır.

 

-Pıhtılaşma faktörüne karşı antikor (protein) gelişmesi

-İnsan pıhtılaşma faktörlerinden viral infeksiyon bulaşması

-Tedavide gecikmeler sonucu eklem, kas ya da vücudun diğer bölümlerinde hasar

 

Pıhtılaşma Faktörüne karşı antikorlar. Antikorlar pıhtılaşma faktörü işlevini görmeden önce parçalayabilir. Bu çok ciddi bir sorundur. Hemofilinin temel tedavisinin (replasman tedavisi) iş görmesini önler.

 

Pıhtılaşma faktörüne karşı oluşan antikorlar (inhibitör olarak da adlandırılır) ciddi hemofili A hastalarının yaklaşık %20 ‘sinde ve hemofili B hastalarının %1’inde gelişmektedir.

Antikor geliştiğinde doktorlar pıhtılaşma faktörü dozunu artırabilir ya da farklı pıhtılaşma faktörü kaynağı denerler. Bazen antikorlar kaybolur.

 

Araştırmacılar, pıhtılaşma faktörlerine karşı gelişen antikorlarla başa çıkma yollarını aramaktadır. Bazı hastalar için düşük ve tekrarlayan doz yerine yüksek ve tek doz pıhtılaşma faktörü uygulamasının daha iyi olup olmayacağı da çalışılmaktadır.

 

İnsan kan faktörlerinde bulaşan virüsler. Pıhtılaşma faktörleri HIV/AIDS ve hepatite neden olan virüsleri taşıyabilir. Bununla birlikte, yaklaşık 10 yıldır replasman tedavisi sırasında bu virüslerin bulaştığına ilişkin belgelenmiş bir olgu bulunmamaktadır.

 

Virüs bulaşması aşağıdaki önlemlerle engellenebilir:
 

-Kan vericilerinin (donörlerinin) dikkatli taranması

-Verilmiş kan ürünlerinin test edilmesi

-Verilmiş kan ürünlerinin bir deterjan ile muamelesi ve virüslerin parçalanması için ısıtılması

-Hemofili hastalarına hepatit A ve B aşıları yapılması
 

Araştırmacılar kan ürünlerinin daha güvenli hale getirilmesi için çalışmalarını sürdürmektedir.

 

Eklem, kas ya da vücudun diğer bölümlerinde hasar. Tedavide gecikmelerden kaynaklanan hasarlar arasında aşağıdakiler bulunabilir:

 

-Bir eklemde kanama. (Bu birçok kez olursa, eklem şeklinde değişiklik ve işlevinin bozulmasına yol açabilir.)

-Bir eklem çevresindeki membranın şişmesi.

-Eklemde ağrı, şişlik ve kızarıklık.

-Eklem üzerinde ekleme zarar verebilecek şişlik baskısı.

 

Önleyici (sürekli) ve ihtiyaca bağlı (gerektiğinde) replasman tedavisi evde uygulanabilir. Birçok kişi kendilerine ya da çocuklarına evde infüzyon uygulamayı öğrenmektedir. Ev tedavisinin çeşitli üstünlükleri vardır:
 

-Kanama olduğunda siz ya da çocuğunuz daha çabuk tedavi olursunuz. Erken tedavi daha az komplikasyon ortaya çıkması anlamına gelir.

-Daha az doktor ya da acil servis ziyareti gerekir.

-Ev tedavileri bir sağlık hizmeti kurumunda tedaviye göre daha ucuzdur.

-Ev tedavileri çocukların tedaviyi kabul etmeleri ve sağlıkları hakkında sorumluluk almaları konusunda yardımcı olur.

 

Doktorunuz ya da çocuğunuzun doktoru ile ev tedavisi seçeneklerini görüşünüz. Doktor ya da diğer sağlık çalışanları ev tedavisinin adımlarını ve güvenli işlemlerini öğretebilir. Ev tedavileri için diğer değerli bir kaynak hemofili tedavi merkezleridir ("Hemofili ile Yaşamak") bölümünde tartışılmaktadır.
 

Replasman tedavisi için bir toplardamara girişi kolaylaştırmak için, toplardamara erişim cihazları cerrahi olarak yerleştirilebilir. Tedavinin sık uygulandığı durumlarda bu cihazlar yararlı olabilir. Bununla birlikte, bu cihazlarla ilgili olarak enfeksiyonlar sorun olabilir. Doktorunuz siz ya da çocuğunuz için bu tip bir cihazın uygun olup olmadığına karar vermenizde yardımcı olabilir.
 

Desmopresin (DDAVP) hafif ve orta dereceli hemofili A hastalarının tedavisinde kullanılan insan yapımı bir hormondur. DDAVP hemofili B ya da şiddetli hemofili A tedavisinde kullanılmaz.

DDAVP depo Faktör VIII ve von Willebrand Faktör salınımını uyarır; kanınızda bu proteinlerin düzeyini de artırır. Von Willebrand Faktör VIII faktörünü taşır ve ona bağlanır, böylece faktör VIII kan dolaşımında daha uzun kalır.

DDAVP genellikle enjeksiyon ya da nazal sprey olarak uygulanır. Bu ilacın etkisi sık kullanıldığında azaldığından, yalnızca belli durumlarda uygulanır. Örneğin, bu ilacı kanama önleme ve azaltma amacıyla diş girişimi öncesinde ya da bazı sporları yapmadan önce kullanabilirsiniz.

 

Antifibrinolitik ilaçlar (traneksamik asit ve aminokaproik asit dahil) replasman tedavisi ile birlikte kullanılabilir. Genellikle hap olarak kullanılır ve kan pıhtılarının yıkımdan korunmasına yardımcı olur.

Bu ilaçlar en sık diş girişimi öncesinde ya da ağız, burun ya da hafif bağırsak kanamasını tedavi etmek için kullanılır.

 

Araştırmacılar hemofiliye neden olan hatalı genin düzeltilmesinin yollarını bulmaya çalışmaktadır. Bu tür bir gen tedavisi kabul edilebilir bir tedavi düzeyinde henüz kabul edilmemiştir. Fakat araştırmacılar klinik çalışmalarda hemofili için gen tedavilerini denemeye devam etmektedir.
 

Sizin ya da çocuğunuzun hangi tip tedaviyi kullanacağı hemofilinin şiddeti, yapmakta olduğunuz aktiviteler ve yapılan dental ya da tıbbi işlemleri içeren birkaç konuya bağlıdır.
 

Hafif hemofili—Hafif hemofilide genellikle replasman tedavisi gerekmez. Fakat bazen vücudun Faktör VIII düzeyini yükseltmek için DDAVP verilir.
 

Orta derecede hemofili—kanama ortaya çıktığında ya da belli aktiviteler yaparken ortaya çıkabilecek kanamayı önlemek için replasman tedavisine gereksinim duyabilirsiniz. Doktorunuz bir girişim ya da kanama riskini artıracak bir aktivite öncesinde DDAVP kullanmanızı da önerebilir.
 

Åžiddetli hemofili—Eklemleriniz, kaslarınız ya da vücudunuzun diğer bölümlerinde kalıcı hasara neden olabilecek kanamanın önlenmesi için genellikle replasman tedavisi kullanmanız gerekir. Tipik olarak, replasman tedavisi haftada iki ya da üç kez evde uygulanır. Bu önleyici tedaviye genellikle hasta genç yaşta iken başlanır ve yaşam boyu devam etmesi gerekebilir.

Hemofilinin her tipinde hasarı sınırlamak için kanamaya karşı hemen tedaviye başlanması önemlidir. Kanama belirtilerini tanımayı öğreniniz.
 

Aile üyeleri de hemofilisi olan bir çocukta kanama belirtilerini izlemeyi öğrenmelidir. Çocuklar bazen tedavinin rahatsızlığından kaçınmak için kanama belirtilerini görmezden gelebilir.