Klinik çalışmalar yeni ilaç ve tedavi bulmak veya onaylanmış ilaç ve tedavilerin yeni kullanım alanlarını araştırmak için yapılır. Devam etmekte olan bazı çalışma türleri şunlardır:
Kromozom değişiklikleri türü gibi hastadaki lösemi alt tipine dayanan, lösemiye özgü tedaviler üzerinde çalışılmaktadır.

İlaçlar, bazı hastalardaki AML hücrelerini diğer hastalardaki kadar kolayca öldüremeyebilir. Buna ilaç direnci adı verilir. Araştırıcılar, bazı AML hücrelerinin neden kemoterapiye dirençli olduğunu açıklamaya çalışmaktadır. Bu sayede daha iyi tedavilerin geliştirilmesi mümkün olacaktır.

Bilim adamları immünoterapi adı verilen, vücudun doğal savunma sistemlerini güçlendirmeyi hedefleyen tedavi yöntemleri üzerinde çalışmaktadır.

Tedavi sırasında normal kan hücreleri elde etmek için kan hücresi büyüme faktörleri kullanılabilir.

Bilim adamları, normal bir hücrenin ALL hücresine dönüşmesine yol açan genetik değişiklikleri tam olarak belirlemeye çalışmaktadır. Bu araştırmalar yeni tedavilerin geliştirilmesini sağlayacaktır. Bu tedaviler, kansere yol açan onkogen adı verilen genlerin etkilerini bloke edebilir.

Genetik profilleme, yakın gelecekte farklı lösemi türlerinde daha özgün tedavilerin geliştirilmesi için daha fazla kullanılacaktır. ALL’ ye karşı yeni hedefe yönelik tedavi yöntemleri üzerinde çalışılmaktadır.