Klinik çalışmalar yeni ilaçların, yeni tedavilerin veya onaylanmış ilaç ve tedavilerin yeni kullanım alanlarının araştırılması amacıyla yapılır. Araştırmalar sayesinde daha fazla sayıda AML hastasının remisyona girmesi, remisyonda yıllarca kalması veya şifa bulması mümkün olmuştur. Gelecekteki araştırmaların hedefi daha fazla hastaya yararlı olacak tedavilerin geliştirilmesidir.

Bilim adamları yeni ilaçlar ortaya çıkarmaya veya doğal kaynaklardan elde etmeye çalışmaktadır. Ayrıca halen kullanımda olan ilaçların yeni kombinasyonları üzerinde de çalışmaktadırlar. Araştırıcılar, vücudun doğal savunma sistemlerini destekleyen, immünoterapi adı verilen yöntemler araştırmaktadır. Tüm bunların amacı, AML hücrelerinin öldürülmesi veya çoğalmalarının önlenmesidir.

Araştırıcılar ayrıca, myeloablatif olmayan kök hücre nakli adı verilen bir tür kök hücre nakli üzerinde çalışmaktadır.

Bilim adamları, hücreler tarafından yapılan doğal maddeler olan sitokinler üzerinde de çalışmaktadır. Sitokinler laboratuarda da üretilebilir. Tedavi sırasında kan hücresi sayısının normale döndürülmesi veya bağışıklık sisteminin desteklenerek lösemi hücreleriyle daha iyi mücadele etmesini sağlamak amacıyla sitokinler kullanılabilir.

Kromozom değişiklikleri türü gibi hastadaki lösemi alt tipine dayanan, lösemiye özgü tedaviler üzerinde de çalışılmaktadır.

İlaçlar, bazı hastalardaki AML hücrelerini diğer hastalardaki kadar kolayca öldüremeyebilir. Buna ilaç direnci adı verilir. Araştırıcılar, bazı AML hücrelerinin neden kemoterapiye dirençli olduğunu açıklamaya çalışmaktadır. Bu sayede daha iyi tedavilerin geliştirilmesi mümkün olacaktır.

Bilim adamları, normal bir hücrenin AML hücresine dönüşmesine yol açan genetik değişiklikleri tam olarak belirlemeye çalışmaktadır. Bu araştırmalar yeni tedavilerin geliştirilmesini sağlayacaktır. Bu tedaviler, kansere yol açan genlerin (onkogen adı verilir) etkilerini bloke edebilir.

Altmış yaş veya üzerindeki, sitotoksik tedaviye uygun olmayan CD33 pozitif AML hastalarında, ilk yinelemenin tedavisinde gemtuzumab ozogamisin kullanımı FDA tarafından onaylanmıştır. Yineleyen AML tedavisinde kullanılan ilaçlarla bu ilacın kombinasyonu üzerindeki çalışmaların yanı sıra; akut promyelositik lösemi tedavisinde kullanılan ALL-trans retinoik asit (ATRA) ve arsenik trioksit (ATO) ile kombinasyonu da araştırılmaktadır.